Инновационная терапия замедляет развитие болезни Хантингтона

Известно, что болезнь Хантингтона разрушает клетки мозга, ухудшая когнитивные и двигательные функции. Со временем пациенты теряют способность говорить, ходить и даже глотать. Согласно статистике, большинство людей с этим заболеванием живут не более 10—20 лет с момента появления первых симптомов.

Новый препарат, разработанный с применением полимеров на основе пептидных щеток, предотвращает агрегацию белков, блокируя их взаимодействие. Исследования на мышах показали, что полимер не только остановил гибель нейронов, но и улучшил состояние больных животных. К тому же терапия продемонстрировала отсутствие значительных побочных эффектов, что является важным показателем безопасности и переносимости.

Инновация, предложенная профессором Натаном Джаннески и его коллегами, состоит в способности полимера проникать в клетки и взаимодействовать с белками, не допуская их опасного связывания. Суть действия препарата заключена в структуре полимера, защищающей его активные пептиды от разрушающего действия ферментов и способствующей их проникновению через гематоэнцефалический барьер, который обычно затрудняет доступ веществ в мозг.

В предыдущих исследованиях был обнаружен белок, взаимодействие которого с мутантным белком Хантингтона способствует его агрегации. Для устранения этого взаимодействия был выделен природный пептид, препятствующий образованию опасных скоплений. Однако для обеспечения долгосрочного эффекта и стабильности пептиды требовали более надежной защиты, чем было возможно с обычными средствами.

Используя полимер, который действует как липучка, команда ученых усилила воздействие пептида, тем самым повысив эффективность лечения. Эксперименты на мышах показали значительное улучшение их состояния: животные стали активнее, подвижнее и вели себя более естественно.

По словам Джаннески, результаты обнадеживают, и он планирует продолжить тестирование полимеров, чтобы улучшить их свойства и исследовать применение для других нейродегенеративных заболеваний.