Новая технология позволит точечно лечить болезни двигательных нейронов

Исследователи представили инновационную технологию, основанную на «плащах-невидимках» для молекул ДНК. Этот метод позволяет защитить здоровые клетки от воздействия терапевтического вмешательства, нацеливаясь исключительно на больные клетки. В перспективе это может сделать лечение БАС и других заболеваний двигательных нейронов более безопасным и эффективным.

Ученые разработали молекулы ДНК, которые включают специальные последовательности, не считываемые здоровыми клетками. Однако при наличии нейродегенеративных изменений, таких как БАС, «плащ-невидимка» снимается, позволяя ДНК перепрограммировать больные клетки и восстанавливать их здоровье. Это может стать революцией в лечении нейродегенеративных заболеваний, где современные методы лишь замедляют прогрессирование болезни, но не излечивают ее полностью.

Одной из ключевых причин заболевания является неправильная работа белка TDP-43, который в здоровых клетках помогает считывать генетический код. В больных клетках этот белок перестает исправно функционировать, что нарушает нормальные биологические процессы. Новый подход направлен на исправление этой ошибки только в пораженных клетках, избегая воздействия на здоровые.

По словам одного из руководителей исследования Оскара Уилкинса, нейродегенеративные заболевания поражают лишь незначительную часть клеток организма, и главная задача — найти способ лечить только больные клетки, не затрагивая остальные. Это позволит минимизировать побочные эффекты и значительно повысить безопасность лечения.

Эксперты считают, что методика имеет большой потенциал для разработки более точных и безопасных терапий. Как подчеркнул Пьетро Фратта, соавтор статьи, использование этого подхода может позволить применить более смелые методы генной терапии, которые ранее были недоступны из-за риска токсичности для здоровых клеток.

Эксперты подчеркивают, что успешное внедрение этой технологии может открыть новые возможности для лечения других нейродегенеративных заболеваний, таких как лобно-височная деменция. На данный момент продолжается работа над дальнейшим развитием и проверкой эффективности нового метода, и специалисты надеются на успешные результаты доклинических испытаний.