Новый препарат показывает успех в лечении редких заболеваний крови

Недавнее исследование, проведенное Кливлендской клиникой, стало важным шагом в борьбе с HHT — редким состоянием, вызывающим серьезные кровотечения и аномалии в кровеносных сосудах. Это заболевание, которым страдают более одного из 5000 человек по всему миру, существенно ухудшает качество жизни, особенно с возрастом. Ранее не существовало одобренных FDA препаратов для лечения HHT, что делало успешные результаты клинических испытаний особенно значимыми.

В основе исследований лежит случай пациента, которого около 15 лет назад наблюдал доктор Кит Маккрей, ведущий гематолог и автор исследования. Тогда мало что было известно о HHT, но благодаря талидомиду — препарату, использовавшемуся при лечении других заболеваний, — у пациента удалось значительно уменьшить кровотечения. Этот прорыв дал толчок к более углубленному изучению и привел к открытию помалидомида, препарата с аналогичной структурой, но более безопасного для длительного применения.

Клинические испытания с участием 144 человек, проведенные в США с ноября 2019 по июнь 2023 года, подтвердили эффективность помалидомида. Пациенты, страдавшие от тяжёлых носовых и желудочно-кишечных кровотечений, смогли значительно улучшить свое состояние, что подтвердило потенциал препарата для лечения HHT. Исследование продемонстрировало значительное снижение частоты кровотечений, необходимости переливаний крови и использования препаратов железа.

Важно отметить, что помалидомид действует на аномальные кровеносные сосуды, блокируя их рост и укрепляя стенки сосудов, что делает их менее уязвимыми. Этот механизм работы препарата позволяет надеяться на его долгосрочную эффективность, а некоторые пациенты уже на протяжении шести месяцев после окончания лечения не испытывали повторных симптомов.

Несмотря на достигнутый успех, ученые продолжают изучение HHT и его механизмов. Доктор Маккрей выразил надежду на дальнейшее финансирование для углубленных исследований, которые помогут лучше понять заболевание и возможности новых препаратов.

Исследование помалидомида дает надежду на спасение жизней не только при HHT, но и при других сосудистых заболеваниях, угрожающих здоровью легких, печени и мозга.