Один ген может спасти от аритмии

Сердечные аритмии — беда, которая затрагивает миллионы людей по всему миру. В Нидерландах, например, каждый пятый случай смерти связан именно с этими нарушениями. Сегодня врачи предлагают разные пути решения: от таблеток, которые нужно принимать всю жизнь, до сложных операций. Но специалисты Амстердамского университета (Нидерланды) и Университета Джона Хопкинса (США) нашли новый подход — генную терапию, которая может стать разовым и эффективным решением для восстановления работы сердца.

Проблема аритмий часто кроется в том, что электрический сигнал в сердце начинает «тормозить». Для ровного биения нужен быстрый и четкий импульс, а если он замедляется, ритм сбивается, и это может привести к опасным для жизни состояниям. Такое случается, например, после инфаркта, при сердечной недостаточности или из-за врожденных особенностей. Кардиолог из Амстердама Жерар Бойнк, один из авторов проекта, объясняет: «Мы хотели найти способ ускорить сигнал и вернуть сердцу стабильность».

Команда решила пойти необычным путем — внедрить в клетки сердечной мышцы новый ген. Звучит как фантастика, но это уже не первая попытка науки подружить гены с сердцем. Раньше загвоздка была в размере: полезные гены оказывались слишком большими, чтобы их можно было доставить в клетки с помощью вирусного переносчика. «Представьте, что у вас есть чемодан, а вещи в него просто не помещаются», — шутит Бойнк. Но теперь ситуация изменилась.

Специалисты из отдела медицинской биологии Амстердамского университета открыли ген под названием SCN10a-short, или просто S10s. Он оказался достаточно компактным, чтобы уместиться в AAV-вектор — лучшую на сегодня «упаковку» для доставки генов в сердце. «Это как найти идеальную сумку, которая и мала, и вмещает все нужное», — говорит Фил Барнетт, старший научный сотрудник отдела. Главное — этот ген может ускорить передачу сигнала и наладить сердечный ритм.

Первые опыты прошли успешно: S10s ввели в сердце с помощью AAV-вектора, и скорость сигнала выросла. Это показали тесты на животных, а также на клетках человеческого сердца, выращенных из стволовых клеток, и даже в компьютерной модели. «Мы видим, что это реально работает, — делится Бойнк. — Теперь нужно понять, как довести идею до больниц. Если все получится, мы сможем снизить число аритмий и спасти больше жизней».

Чтобы ускорить процесс, Бойнк вместе с коллегами — кардиологом Ханно Таном и анестезиологом Отто Кирзнером — запустил компанию Pacing Cure. Эта фирма должна стать мостиком между лабораторией и реальной медициной. Пока впереди много вопросов, но первые шаги уже сделаны, и они обещают надежду миллионам людей с больным сердцем.