Один укол против холестерина вместо многих лекарств

Высокий уровень холестерина остается одним из главных факторов риска сердечно-сосудистых заболеваний. Сегодня его контролируют с помощью статинов и других препаратов, но все они требуют регулярного приема. Новый метод, основанный на эпигенетическом редактировании, может стать настоящим прорывом, позволяя снизить холестерин на годы вперед после одной процедуры.

Группа исследователей разработала способ «отключения» гена PCSK9, который отвечает за разрушение рецепторов, выводящих «плохой» холестерин из крови. Вместо изменения структуры ДНК, как это делает технология CRISPR, новый метод использует эпигенетические механизмы — добавление специальных метильных групп, подавляющих активность гена.

Этот подход уже протестировали на клетках печени, генно-модифицированных мышах и приматах. В результате у подопытных животных уровень PCSK9 снизился более чем на 90%, а концентрация «плохого» холестерина упала на 70%. При этом эффект сохранялся более года после однократного введения препарата.

Один из главных вопросов при использовании таких технологий — насколько безопасно вмешательство? Ученые провели комплексное исследование, чтобы убедиться, что терапия действует точечно и не влияет на другие гены. Также проверили, останется ли эффект после естественного обновления клеток печени — и он сохранился.

В ходе наблюдений не было выявлено серьезных побочных эффектов, а небольшие колебания уровня ферментов печени быстро нормализовались. Более того, удалось доказать, что процесс обратим: специальные активаторы смогли «разблокировать» PCSK9 и вернуть его активность.

Хотя методика уже показала отличные результаты, она пока не тестировалась на людях. Прежде чем начинать клинические испытания, необходимо провести дополнительные исследования, чтобы окончательно подтвердить ее безопасность и эффективность.

Если технология пройдет все этапы проверки, миллионы людей смогут избавиться от необходимости пожизненного приема препаратов для контроля холестерина. Это не только упростит лечение, но и поможет снизить риск сердечно-сосудистых заболеваний в долгосрочной перспективе.